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 ALZHEIMER : Une thérapie génique pour traiter la maladie

ALZHEIMER : Une thérapie génique pour traiter la maladie

Un article de Caroline Seydel pour Forbes.com

Début d’un essai clinique pour une thérapie génique destinée à traiter la maladie d’Alzheimer

Des chercheurs de l’université de Californie à San Diego ont lancé un essai clinique d’une thérapie génique pour les patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Le traitement délivre un gène qui protège les cellules du cerveau contre la mort, ce qui pourrait éviter la perte de mémoire et le déclin cognitif. L’essai testera la sécurité et l’efficacité de la thérapie génique chez 12 patients sur une période de trois ans.

La thérapie génique traite la maladie en insérant un gène dans les cellules du patient. Parfois, ce gène est une copie de remplacement d’un gène non fonctionnel dont la personne a hérité. Dans d’autres cas, comme celui-ci, le gène permet aux cellules de commencer à fabriquer une molécule qui traitera les symptômes de la maladie. En d’autres termes, au lieu de prendre un médicament par pilule ou par injection pour le reste de votre vie, vos cellules sont programmées pour produire le médicament. Cette méthode est particulièrement utile pour traiter les maladies neurologiques, car il est difficile de faire pénétrer de grosses molécules médicamenteuses dans le cerveau.

Le gène inséré dans ce cas code pour un facteur de croissance appelé “facteur neurotrophique dérivé du cerveau”, ou BDNF. Les cerveaux sains produisent leur propre BDNF, mais la maladie d’Alzheimer fait chuter la quantité de BDNF dans le cerveau. Les scientifiques savent depuis des décennies qu’en augmentant les niveaux de BDNF dans les régions endommagées du cerveau, on pourrait protéger les cellules nerveuses….

Source : https://www.forbes.com/sites/carolineseydel/2021/03/12/clinical-trial-begins-for-gene-therapy-to-treat-alzheimers-disease/?sh=caa7b4a7171d

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